Vaksinesektoren: Ny fremgang og markedsutvidelse
I vaksinesektoren har Novavax sin LP.8.1-formulerte COVID-19-vaksine, Nuvaxovid, fått myndighetsgodkjenning i Japan. Det er indisert for primærimmunisering (første og andre dose) hos personer i alderen 6 år og oppover, samt boosterdoser hos personer over 12 år. I henhold til 2020-lisensavtalen med Takeda har denne godkjenningen utløst en ikke avslørt milepælsbetaling fra Takeda til Novavax, mens Takeda er ansvarlig for produksjon og kommersialisering av vaksinen i Japan.
Modernas oppdaterte Spikevax COVID-19-vaksine har også gjort nye fremskritt: Canada godkjente sin versjon rettet mot den for tiden utbredte SARS-CoV-2 LP.8.1-varianten. Produsert ved Modernas anlegg for aktiv farmasøytisk ingrediens (API) i Quebec og fylt og ferdigstilt av Novocol Pharma i Ontario, er denne vaksinen egnet for personer i alderen 6 måneder og oppover. I tillegg fikk den oppdaterte vaksinen godkjenning i Europa fire uker før, og i mai godkjente US FDA sin neste generasjons COVID-19-vaksine, mNEXSPIKE, for voksne i alderen 65 år og oppover, så vel som for personer i alderen 12 til 64 år med alvorlige COVID-19-risikofaktorer.
Valnevas chikungunya-vaksine, Ixchiq, har sikret en bredere brukstillatelse i Canada, utvidet til å omfatte personer i alderen 12 år og oppover. Nytilførte antistoffpersistensdata viser at 97 % av pasientene opprettholder en immunrespons i 24 måneder, og blant ungdom fremkaller en enkeltdose av vaksinen en høy og varig immunrespons hos 99,1 % av mottakerne etter 6 måneder. Imidlertid hadde European Medicines Agency (EMA) tidligere innført en midlertidig restriksjon på Ixchiqs bruk hos personer i alderen 65 år og eldre på grunn av alvorlige bivirkninger rapportert i denne populasjonen. Selv om begrensningen nå er opphevet, anbefaler EMA bruken kun når infeksjonsrisikoen er betydelig og etter å ha veid fordeler og risikoer.
Kreftbehandling: Flere legemiddelgodkjenninger og indikasjonsutvidelser
Kreftbehandlingssektoren har sett en rekke positive utviklinger. AstraZeneca og Daiichi Sankyos Datroway oppnådde godkjenning i Kina for behandling av voksne pasienter med inoperabel eller metastatisk HR-positiv, HER2-negativ brystkreft som tidligere har mottatt endokrin behandling og minst én linje med avansert kjemoterapi. Denne godkjenningen er basert på data fra fase III TROPION-Breast01-studien, som viste at Datroway reduserte risikoen for sykdomsprogresjon eller død med 37 % sammenlignet med etterforskerens valgte kjemoterapiregime.
Astellas' Padcev i kombinasjon med Merck & Co.s Keytruda har mottatt støtte fra Storbritannias National Institute for Health and Care Excellence (NICE) for bruk hos pasienter med inoperabelt eller metastatisk urotelialt karsinom som er kvalifisert for platina-holdig kjemoterapi. Denne kombinasjonen har blitt et nytt første-behandlingsalternativ for voksne pasienter med avansert blærekreft; kliniske studier viste at det betydelig forlenget progresjons-fri overlevelse og total overlevelse sammenlignet med standard kjemoterapi, og det har vært tilgjengelig gjennom Storbritannias National Health Service (NHS) siden 21. august.
BeOne Medicines (Bristol Myers Squibbs) PD-1-hemmer, Tevimbra, har fått ytterligere anerkjennelse fra europeiske regulatorer: EU-kommisjonen godkjente bruken i kombinasjon med platina-inneholdende kjemoterapi som neoadjuvant (preoperativ) behandling for voksne pasienter med resektabel ikke-LCR-risiko for lungekreft,{{4} etterfulgt av adjuvant monoterapi med Tevimbra etter operasjonen. Dette markerer Tevimbras femte lungekreftindikasjon i EU; tidligere, i juli, godkjente EU også bruken i kombinasjon med gemcitabin og cisplatin som førstelinjebehandling for voksne pasienter med metastatisk eller tilbakevendende nasofaryngealt karsinom (NPC).
Andre terapeutiske områder: Godkjenningsdynamikk og etikettjusteringer
Når det gjelder behandling av Alzheimers sykdom, etter godkjenning av den subkutane formuleringen av Eisai og Biogens Leqembi for vedlikeholdsbehandling, har selskapene startet en rullerende innsending til FDA for å søke godkjenning for Leqembi Iqlik, en autoinjektor for ukentlig initial dosering. Denne autoinjektoren fungerer som et alternativ til 10 mg/kg intravenøs administrering hver annen uke; den subkutane formuleringen for vedlikeholdsfasen er en enkelt- forhåndsfylt autoinjektor som inneholder 360 mg, med en administreringstid på ca. 15 sekunder. Det forventes å tillate pasienter og omsorgspersoner å administrere behandling hjemme fra startfasen til vedlikeholdsfasen.
I mellomtiden har FDA oppdatert Leqembis forskrivningsinformasjon, og anbefaler at pasienter gjennomgår en MR-skanning før den tredje infusjonen for å identifisere amyloid-relaterte bildediagnostiske abnormiteter med ødem (ARIA-E) - en revisjon fra forrige anbefaling av skanninger før den femte, syvende og syvende infusjon. Denne justeringen stammer fra analysen av 6 dødsfall rapportert under tidlig behandling.
I området for sjeldne sykdommer har SpringWorks Therapeutics' Ogsiveo blitt godkjent i Europa, og har blitt verdens første legemiddel for behandling av desmoplastiske svulster. Det er indisert for voksne pasienter med progressive desmoplastiske svulster som krever systemisk behandling. Data fra fase III DeFi-studien viste at Ogsiveo reduserte risikoen for sykdomsprogresjon med 71 % sammenlignet med placebo, og viste også overlegenhet i endepunkter som objektiv responsrate og pasientrapporterte-utfall. Legemidlet hadde allerede fått godkjenning i USA i 2023.
Shilpa Medicares norursodeoxycholic acid (NorUDCA) tabletter har mottatt verdens første godkjenning for behandling av ikke-alkoholisk fettleversykdom (NAFLD) i India. Gjennom sine doble mekanismer for anti-inflammasjon og gallesyreregulering, forhindrer NorUDCA at NAFLD utvikler seg til skrumplever, leversvikt og ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH). Globalt er omtrent 1,2 milliarder mennesker berørt av NAFLD, med rundt 188 millioner pasienter i India.
Regulatoriske justeringer og utfordringer: Godkjenningsforsinkelser og sikkerhetstiltak
Noen legemidler står overfor forsinkelser i godkjenningen. FDA har bedt om tilleggsinformasjon for Agios' Pyrukynd, som er under vurdering for behandling av thalassemi -, inkludert innsending av en Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) for å redusere risikoen for hepatocellulær skade. Dette utgjør en stor endring som fører til at FDA forlenger beslutningsdatoen fra 7. september til 7. desember. Pyrukynd er beregnet på behandling av voksne pasienter med ikke-transfusjonsavhengige-avhengige (NTD) og transfusjons-avhengige (TD) - eller -talassemi.
Chugai Pharmaceutical (et datterselskap av Roche) har implementert nye sikkerhetstiltak for sin Duchenne muskeldystrofi-genterapi, Elevidys, i Japan, og legger til akutt leversvikt som en alvorlig bivirkning på stoffets merke. Pasienter må gjennomgå testing for leverdysfunksjon og leversvikt før og etter administrering. Dette følger døden til to ambulerende pasienter i USA etter å ha mottatt behandlingen.
Videre har FDA justert sikkerhetsovervåkingskravene for etikettene til enkelte legemidler. For eksempel er REMS-etiketten for Travere Therapeutics sitt IgA nefropatilegemiddel, Filspari, oppdatert: frekvensen av leverfunksjonsovervåking er endret fra månedlig til en gang hver tredje måned etter behandlingsstart, og det tidligere kravet til overvåking av embryoføtal toksisitet (EFT) er fjernet.
